Все більше говорять про неймовірні можливості генної терапії. Цю порівняно молоду методику паризькі лікарі застосували до хлопчика з вродженою серповидно-клітинною анемією. Про успіхи фахівців повідомив журнал «New England Journal of Medicine».
Процедура була проведена 15 місяців тому 13-річному хлопчику з серповидноклітинною анемією. Через хворобу йому видалили селезінку та замінили обидва тазостегнові суглоби на штучні. Щомісяця йому доводилося робити переливання крові.
Серповидно-клітинна анемія є генетичним захворюванням. Дефектний ген змінює форму еритроцитів (червоних кров’яних тілець) з округлої на серповидну, що змушує їх злипатися і циркулювати в крові, спричиняючи пошкодження внутрішніх органів і тканин і насичуючи їх киснем. Це призводить до болю та передчасної смерті, а також необхідні часті переливання крові, що рятують життя.
Hôpital Necker Enfants Malades у Парижі усунув генетичний дефект хлопчика, спочатку повністю знищивши його кістковий мозок, де вони виробляються. Потім вони відтворили його зі стовбурових клітин хлопчика, але попередньо генетично модифікувавши в лабораторії. Ця процедура передбачала введення в них правильного гена за допомогою вірусу. Кістковий мозок відновився для виробництва нормальних еритроцитів.
Керівник дослідження проф. Філіп Лебульш розповів BBC News, що хлопчик, якому зараз майже 15 років, почувається добре, і у нього немає симптомів серповидно-клітинної анемії. Він не відчуває жодних симптомів і не потребує госпіталізації. Але про повне одужання поки мова не йде. Ефективність терапії буде підтверджена подальшими дослідженнями та тестами на інших пацієнтах.
Доктор Дебора Гілл з Оксфордського університету переконана, що проведена французькими фахівцями процедура є великим досягненням і шансом на ефективне лікування серповидно-клітинної анемії.